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用于干细胞低温保存的 ROCK 抑制剂
ROCK 抑制剂 (Y-27632) 可避免干细胞在低温保存期间出现解离相关的细胞凋亡并增加解冻后的细胞活性。此博客文章讨论了为何需要 ROCK 抑制剂、为它在不同干细胞类型中的使用提供了证据以及概述了 ROCK 抑制剂在低温保存期间如何保护细胞。
GMP 辅助试剂:对干细胞疗法生产的重要性
用于干细胞疗法的辅助试剂
干细胞疗法有治疗数种病症的巨大潜能,其中包括帕金森病、糖尿病和心脏病。干细胞疗法市场正处于发展阶段,而且会有越来越多的疗法涌现并用于临床。这就引发了对细胞疗法制造工艺中所用辅助试剂 (AM) 的质量和适用性的讨论。在许多情况下,可用的 AM 仅能按适于科研和临床前工作的质量标准进行生产,因此需要对其在临床开发中的适用性进行谨慎的风险评估。
在干细胞研究中使用小分子的五个理由
干细胞的特点就是能分化为不同的功能细胞,以及自我复制能力。多能干细胞 (PSC),例如胚胎干细胞 (ESC),能分化为几乎所有类型的人体细胞。体细胞(成年细胞),例如成纤维细胞,也可以重编程以产生诱导多能干细胞 (iPSC)。
通常而言,体细胞重编程和 PSC 分化为终末谱系是通过外源性基因表达实现的,具体途径为逆转录病毒基因转移。这种方法效率不高,需要数周时间才能得到较少数量的细胞。此外,病毒载体必须进行谨慎选择和测试,因为它们有可能将遗传物质或变异基因引入细胞染色体,导致肿瘤发生。
相比这类方法,使用小分子试剂进行细胞的重编程和分化,以及培养基中的细胞维持和增殖,具有多项优势:
用于干细胞神经诱导的小分子
人体诱导多能干细胞 (hiPSC) 分化为功能性神经元的过程一直是一个研究热点,在神经退行性疾病的治疗方面很有前景。在过去,将 hiPSC 转化为神经细胞谱系是一个极为耗时的过程,原因之一是选择性存留方案的产率较低,另一个原因是胚胎体形成的异质性。采用靶向神经细胞分化信号通路的小分子,可能可以解决这些问题。