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GMP 辅助试剂:对干细胞疗法生产的重要性
用于干细胞疗法的辅助试剂
干细胞疗法有治疗数种病症的巨大潜能,其中包括帕金森病、糖尿病和心脏病。干细胞疗法市场正处于发展阶段,而且会有越来越多的疗法涌现并用于临床。这就引发了对细胞疗法制造工艺中所用辅助试剂 (AM) 的质量和适用性的讨论。在许多情况下,可用的 AM 仅能按适于科研和临床前工作的质量标准进行生产,因此需要对其在临床开发中的适用性进行谨慎的风险评估。
用于干细胞神经诱导的小分子
人体诱导多能干细胞 (hiPSC) 分化为功能性神经元的过程一直是一个研究热点,在神经退行性疾病的治疗方面很有前景。在过去,将 hiPSC 转化为神经细胞谱系是一个极为耗时的过程,原因之一是选择性存留方案的产率较低,另一个原因是胚胎体形成的异质性。采用靶向神经细胞分化信号通路的小分子,可能可以解决这些问题。